No existíamos cuando Mendeleiev descubrió la mayoría de los elementos de la tabla periódica, ni cuando Linneo publicaba Species plantarum, ni cuando Newton propuso sus tres leyes del movimiento. Pero estamos de enhorabuena, porque estamos ante un descubrimiento de una envergadura similar: El sistema de edición génica CRISPR-Cas9.

CRISPR es la abreviación de “clustered regularly interspaced short palindromic repeats”, en español: Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas”. Es normal que te quedes igual o ligeramente frío. Pues el nombre se le dio antes de estudiar las aplicaciones que pudiera tener.

Básicamente es algo parecido a un sistema inmune en bacterias, el proceso consiste en que a algunas bacterias se les implanta pequeñas secuencias de ADN de virus que las infectaban una vez lograban eliminarlas, esa pequeña secuencia vírica insertada en genoma de la bacteria hacía que una proteína llamada Cas fuera capaz de realizar cortes a las cadenas de ADN que fueran iguales a las insertadas, en decir, esa proteína es capaz de realizar cortes en el ADN vírico con una gran especificidad, y por lo tanto, facilita la eliminación del virus.

La ingeniería genética ha conseguido optimizar ese proceso, de manera que a la proteína Cas se le puede añadir una secuencia de ARN (lo que en la siguiente imagen veis como sgRNA), y la proteína solamente realiza un corte de doble cadena en las secuencias de ADN que emparejen exclusivamente con la secuencia de ARN, por lo cual con esta técnica mejorada se puede modificar el ADN de cualquier organismo de una manera dirigida. El corte en el ADN hace que la maquinaria interna de las células (que todo organismo tiene) repare automáticamente ese corte ocasionando pequeños cambios en la secuencia por azar. Solamente con ese conocimiento, se podrían silenciar genes que provoquen enfermedades cuando se activan. Pero es sólo la punta del iceberg.

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Aquí tenéis un vídeo muy explicativo sobre la acción

Como muestra el vídeo, podemos hacer más que solamente cortar, si a la vez que añadimos a Cas9, añadimos un fragmento de ADN que pueda recombinar en la zona donde producimos el corte, por recombinación génica podemos hacer que la zona de corte tenga la secuencia que queramos. Un gran salto cualitativo. Así pasamos de que se repare de cualquier forma, a que tenga la secuencia que expresamente queramos.

Con esta tecnología, entonces, podemos modificar prácticamente cualquier secuencia de casi cualquier organismo a voluntad. Es decir, podrían usarse para combatir o/y curar cualquier enfermedad génica que se pueda imaginar, pasando desde síndrome de down, anemias, neurodegenerativas, a todo tipo de cánceres.

Además, si estos cambios genéticos se realizan en líneas germinales, pueden ser heredados a la descendencia, por lo que ese cambio genético puede pasarse de padres a hijos.

También abre un mundo de posibilidades para la modificación bacteriana, para la creación de medicinas y antibióticos, para el mejoramiento de especies de interés agronómico.

Y si por si no fuera suficiente el revolucionar el editado génico, este sistema también se podría usar eliminando la función del cortado, y haciendo de ella un activador o un represor de genes. Pudiendo por lo tanto no solamente modificarlos, sino ser capaces de cambiar su expresión por completo.

Todo lo que puede dar esta tecnología da para otra entrada del blog. Pero para eso tendréis que esperar una semana. Valdrá la pena la espera.

Referencias:

– Cong, L., Ran, F. A., Cox, D., Lin, S., Barretto, R., Habib, N., … & Zhang, F. (2013). Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems. Science, 339(6121), 819-823.

– Ledford, H. (2016). CRISPR: gene editing is just the beginning. Nature News, 531(7593), 156.

– Sander, J. D., & Joung, J. K. (2014). CRISPR-Cas systems for editing, regulating and targeting genomes. Nature biotechnology, 32(4), 347-355.

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